ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA), 20 yılın ardından ilk kez yeni bir Alzheimer ilacına onay geldi.

FDA tarafından yapılan açıklamada, ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Biogen ile Japonya merkezli ilaç şirketi Eisai tarafından Alzheimer’a karşı geliştirilen “Aducanumab” isimli deneysel ilacın kullanımına onay verildiği ifade edildi.

İlacın, Anksiyete ve uykusuzluk gibi semptomları yönetmek yerine, altta yatan hastalığı tedavi edebileceği tek ilaç olduğunu kaydeden FDA, her 4 haftada bir infüzyon olarak verilen ilacın bunamayı tersine çevirmediğini, sadece yavaşlattığını belirtti. İlacı çevreleyen bazı belirsizliklerin olduğunu kabul eden FDA, piyasaya Aduhelm ismi ile sürülecek yeni ilacın beyindeki zararlı plak kümelerini azaltma yeteneğinin “bunamanın” yavaşlamasına yardımcı olmasını beklediklerini ifade etti.

FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) Direktörü Dr. Patrizia Cavazzoni Aduhelm adı altında pazarlanan Alzheimer ilacına ilişkin yaptığı basın açıklamasında, “Bu onayı çevreleyen ilginin farkındayız. Aduhelm’in, basının Alzheimer hastalarının, seçilmiş yetkililerimizin ve diğer ilgili paydaşların dikkatini çektiğini anlıyoruz. Ciddi ve yaşamı tehdit eden bir hastalığın tedavisi ile bu kadar çok insanın, bu incelemenin sonucunu takip etmesi mantıklı geliyor” ifadelerini kullandı.

FDA’nın, nihayetinde hızlandırılmış onay kullanmaya karar verdiğini ve “Alzheimer olan hastalar için Aduhelm’in faydalarının, tedavinin risklerinden daha ağır bastığı sonucuna vardığını” belirten Cavazzoni, “Aduhelm’in onaylanması gerekip gerekmediği konusunda önemli bir kamuoyu tartışması oldu. Bilimsel verilerin yorumlanması söz konusu olduğunda, çoğu zaman olduğu gibi uzman topluluğu farklı bakış açıları sunmuştur. Günün sonunda, verilerin anlaşılır olmadığı durumlarda düzenleyici kararlar alırken, olağan hareket tarzımızı izledik. FDA, piyasaya ve nihayetinde hastanın başucuna ulaştığında Aduhelm’i izlemeye devam edecek” dedi.

İlaç etkinlik gösteremezse piyasadan çekilebilir

Ayrıca FDA’nın hızlandırılmış onayı şartlarına göre, ilaç üreticisinin tedavilerin klinik yararı olduğunu doğrulamak için 4. faz doğrulayıcı denemeler olarak bilinen “onay sonrası çalışmaları” yürütmesi şart koşulurken, Aducanumab üzerinde çalışmalar ise devam edecek. Çalışmalardan elde edilen sonuçların, ilacın etkinliği gösterememesi halinde FDA, nadiren alınan bir karar olsa da, ilacı piyasadan geri çekebilir.

İlaç geçen sene onay alamamıştı

Geçtiğimiz yıl Kasım ayında CBER’in Çevresel ve Merkezi Sinir Sistemi İlaçları Danışma Komitesi, ilacın etkinliğine ilişkin kanıtlarla ilgili birkaç soru üzerinde oylama yapılmasını istemişti. Komite üyelerinden hiçbiri, Aducanumab’ın erken Alzheimer hastalığının tedavisi için etkinliğinin birincil kanıtı olarak bir pozitif çalışmadan elde edilen verileri değerlendirmenin makul olup olmadığı hakkındaki bir soruya yanıt olarak evet oyu vermemiş, oylardan 10’u hayır ve 1’i ise belirsizdi. Oylamanın ardından Komite, ilacı onaylayıp onaylamama kararını ise FDA’ya bırakmıştı. Ayrıca Biogen, bağımsız bir grup tarafından yapılan bir analizin, ilacın işe yaramadığını göstermesinin ardından 2019 yılı Mart ayında ilaç üzerindeki çalışmalarını durdurmuştu. Fakat kararın ardından birkaç ay sonra Biogen, ilaç için FDA onay isteyeceğini açıklayarak yatırımcıları şaşırtmıştı.