8 Eylül “Kistik Fibrozis Farkındalık Günü” nedeniyle açıklamalarda bulunan Türk Toraks Derneği Çocuk Göğüs Hastalıkları Çalışma Grubu Başkanı Doç. Dr. Nagehan Emiralioğlu, kistikfibrozisin akciğerler, pankreas, karaciğer, bağırsaklar, sinüsler ve üreme organları gibi birçokorgandaki salgı bezlerini etkileyen genetik bir hastalık olduğuna dikkat çekti.

Emiralioğlu, bu hastalıktaki koyu salgıların havayollarında birikerek çeşitlimikroorganizmaların yerleşmesine, tekrarlayan akciğer enfeksiyonlarına ve ilerleyici akciğerhasarına neden olduğunu belirterek, şunları söyledi:

“Karaciğer ve pankreastaki koyu salgılar organ kanallarını tıkayarak hasara neden olurken, aynı zamanda bu salgılar bağırsağa akamadığı için yenilen yiyecekler sindirilip vücuda yararlı hale getirilemez. Sonuç olarak ishal, karında gaz ve şişkinlik, kilo alamama, vitamin eksiklikleri ve büyüme-gelişme geriliği ortaya çıkar.”

YAŞAM SÜRESİNİ ETKİLİYOR

Bu hastalıkta akciğer tutulumu hastalığın klinik ağırlığını, yaşam süresi ve kalitesini belirleyen en önemli faktör olduğunu söyleyen Emiralioğlu açıklamalarına şöyle devam etti:

“Kistik fibrozis hastalığı ilerleyici bir hastalık olup bu süreçte hastaların sık hastane yatışları, yoğun bakım yatışı, akciğer nakli, karaciğer nakli gibi daha ileri tedavi ihtiyaçları olabilir. Erken tanı ve tedavi ile hastalık bulgularının ortaya çıkması yavaşlatılabilir ve bu sayede hastaların yaşam kalitesi ve yaşam süresinin arttırılması hedeflenmektedir. Kistik fibrozis hastalığının gelişmesinde klor kanalı olarak görev yapan gendeki fonksiyon bozukluğu hastalığın temel mekanizmasını oluşturmaktadır. Bu gendeki fonksiyon bozukluğuna yönelik tedaviler hastalığın nedenine yönelik modülatör tedaviler olarak umut vericidir. Son yıllarda kistik fibrozis hastalığının tedavisinde yeni ilaç çalışmaları da giderek artan sayıda devam etmektedir, bu sayede yeni tedaviler bulunmakta ve hastaların kullanımına sunulmaktadır. Hastalığın tedavisinde bazı yeni antibiyotikler ve klor kanalı ile ilgili ilaçlar ABD ve Avrupa’nın bazı ülkelerinde onayalmış, kullanılmaya başlanmıştır.”

İLAÇLAR GERİ ÖDEME KAPSAMINA ALINMALI

Türk Toraks Derneği (TTD) Merkez Yönetim Kurulu Üyesi Prof. Dr. Özge Yılmaz ise, KFTR genini düzenleyici ve düzeltici fonksiyonları olan modülatör tedavilerin hastaların solunum fonksiyon testi parametrelerinde düzelme, ter testi düzeylerinde azalma, kilo alımı, akciğer nedenli ölüm sayısında azalma ve yaşam süresinde uzamaya neden olduğu çalışmalarda gösterildiğini aktardı.

Her geçen gün hızla ilerleyen çalışmalarda bu mekanizma üzerine etkili yeni ilaçlar bulunmakta olduğunu belirten Yılmaz, “İlaçların erken dönemde başlanmasının kistik fibrozis hastalığında uzun dönem organ fonksiyonlarını olumlu etkileyerek hastalığın ilerleyişini yavaşlattığı, hastaların beklenen yaşam süresini uzattığı ve akciğer nakli ihtiyacında azalmaya neden olduğu bilinmektedir. Bu nedenle kistik fibrozis hastalarımızın hastalığın gidişinde olumlu etkileri gösterilmiş olan ilaçlara ulaşımı için acil desteğe ihtiyaçları bulunmaktadır. Bu ilaçlar maliyeti yüksek ilaçlar olmasına rağmen Avrupa ve ABD’de hastalar ilaçları kullanmakta ve olumlu etkileri bildirilmektedir” şeklinde konuştu.

TER TESTİ YAPILMALI

Ülkemizdeki hastaların genetik incelemeleri hastaların büyük bölümünün bu ilaçlar için uygun olduğunu olduğunu söyleyen Yılmaz şu şekide açıklamsını sonlandırdı:

“Bu ilaçların acilen geri ödeme kapsamına alınması gerekmektedir. Ülkemizde Ulusal Kistik Fibrozis Yenidoğan Tarama Programı, Sağlık Bakanlığı tarafından 2015 yılında başlatılmıştır. Tarama testi pozitif olan hastaların ter testi yapılan bir merkeze yönlendirilmesi gerekmektedir. Bu programda hastaların erken yaşta tanısının konulması ve tedavisinin başlanması hedeflenmiştir; ancak her şehirde ter testinin yapılamaması nedeniyle hastalar tanı alamamakta ya da tanıda gecikmeler olmaktadır. Bu nedenle ülkemizde ter testi yapılan merkezlerin sayısının artırılması ve merkezlerdeki uygulamaların standardizasyonu için izlem sistemlerinin geliştirilmesi önerilmektedir.” dedi.